ABSTRACT
Background: A pilot study suggested that oxandrolone,
an anabolic steroid, improved strength in boys with Duchenne dystrophy (DD) and
indicated the need for a more definitive study.
Methods: A 6-month, randomized, double-blind,
placebo-controlled study of oxandrolone in boys with an established diagnosis
of DD, using the change from baseline to 6 months in the average muscle
strength score (MMT) as the primary efficacy measure.
Results: The mean change from baseline for the
oxandrolone group was +0.035 and that for the placebo group was −0.140.
Although the oxandrolone group did not get worse and the placebo patients
showed some deterioration in strength, the difference was not significant
(p = 0.13). The average of the four quantitative muscle tests (QMT) showed
a significant improvement in the oxandrolone-treated boys as compared with
placebo. No adverse reactions attributable to oxandrolone were recorded.
Conclusions: Although oxandrolone did not produce a
significant change in the average manual muscle strength score as compared with
placebo, the mean change in QMT was significant. Because oxandrolone is safe,
accelerates linear growth, and may have some beneficial effect in slowing the
progress of weakness, it may be useful before initiating corticosteroid
therapy.
Received November 19, 2000.
Accepted December 30, 2000.
A eficácia randomizados e estudo de segurança de oxandrolona
no tratamento da distrofia de Duchenne
Fenichel GM, MD, RC Griggs, MD, J. Kissel, MD, TI Kramer, MD, JR Mendell, MD, RT Moxley, MD, A. Pestronk, MD, K. Sheng, PhD, J. Florence, MS, WM King, LPT, S. Pandya, MS, VD Robison, BS e H. Wang, BS
+ Afiliações Autor
Dos Departamentos de Neurologia (Drs. Mendell e Kissel e WM King), Ohio State University College of Medicine, da Universidade de Rochester e Strong Memorial Hospital (Drs. Griggs e Moxley e S. Pandya), NY; Vanderbilt University School of Medicine (Dr. Fenichel e V. Robison); Washington University School of Medicine (Dr. J. Pestronk e Florença), St. Louis, MO, e Bio-Technology General Corp (Drs. Kramer e Sheng e H. Wang).
Endereço para correspondência e reprint pedidos de Dr. Gerald Fenichel, Neurologia, 2100 Pierce Avenue, Nashville, TN 37212; e-mail: @ gerald.fenichel mcmail.vanderbilt.edu
Fenichel GM, MD, RC Griggs, MD, J. Kissel, MD, TI Kramer, MD, JR Mendell, MD, RT Moxley, MD, A. Pestronk, MD, K. Sheng, PhD, J. Florence, MS, WM King, LPT, S. Pandya, MS, VD Robison, BS e H. Wang, BS
+ Afiliações Autor
Dos Departamentos de Neurologia (Drs. Mendell e Kissel e WM King), Ohio State University College of Medicine, da Universidade de Rochester e Strong Memorial Hospital (Drs. Griggs e Moxley e S. Pandya), NY; Vanderbilt University School of Medicine (Dr. Fenichel e V. Robison); Washington University School of Medicine (Dr. J. Pestronk e Florença), St. Louis, MO, e Bio-Technology General Corp (Drs. Kramer e Sheng e H. Wang).
Endereço para correspondência e reprint pedidos de Dr. Gerald Fenichel, Neurologia, 2100 Pierce Avenue, Nashville, TN 37212; e-mail: @ gerald.fenichel mcmail.vanderbilt.edu
RESUMO
Background: Um estudo piloto sugeriu que a oxandrolona, um anabolizante força, esteróides melhorou em meninos com distrofia de Duchenne (DD) e indicou a necessidade de um estudo mais definitivo.
Métodos: Um estudo de 6 meses, randomizado, duplo-cego, placebo-controlada de oxandrolona em meninos com diagnóstico estabelecido de DD, usando a mudança desde o início até seis meses na pontuação média da força muscular (MMT) como a medida de eficácia primária .
Resultados: A alteração média da linha de base para o grupo oxandrolona foi 0,035 e que para o grupo placebo foi de -0,140.Embora o grupo oxandrolona não piorar e os doentes tratados com placebo mostraram alguma deterioração em força, a diferença não foi significativa (p = 0,13). A média dos quatro testes musculares quantitativos (QMT) mostrou uma melhoria significativa nos meninos tratados com oxandrolona, em comparação com placebo. Nenhuma reação adversa atribuível a oxandrolona foram registrados.
Conclusões: Apesar de oxandrolona não produziu uma mudança significativa na média do escore de força muscular manual de, em comparação com placebo, a variação média na QMT foi significativa. Oxandrolona, porque é seguro, acelera o crescimento linear, e pode ter algum efeito benéfico em retardar o progresso da fraqueza, pode ser útil antes de iniciar o tratamento com corticosteróides.
Recebeu 19 novembro de 2000.
Aceito 30 de dezembro de 2000
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